必贝特:投资者关系活动记录表(2025年12月)

证券代码：688759 证券简称：必贝特
广州必贝特医药股份有限公司
投资者关系活动记录表
编号：2026-001
☑特定对象调研 □分析师会议
□媒体采访 □业绩说明会
投资者关系
□新闻发布会 □路演活动
活动类别
□现场参观
□其他（ ）
中信证券、富国基金、广发证券、国信证券、善思投资、信达
澳亚、湘禾投资、华福证券、宏利基金、安信基金、国联基金、
参与单位名称 天风证券、平安资管、信达证券、谢诺辰阳、申万宏源、建信
养老、泰康资产、鹏扬基金、南方基金、宝盈基金、西部证券、
红土创新基金、华西基金、华源证券、光大证券
时间 2025 年 12 月
地点 公司会议室、线上会议
上市公司 副总经理、首席科学家：刘新建
接待人员信息 董事会秘书、财务负责人：张天翼
问题一：公司核心产品管线、最新临床进展及研发策略
是什么？
回答：公司秉持“小分子药物与小核酸（siRNA）药物”双
投资者关系活动
轮驱动的研发策略，聚焦肿瘤、代谢性疾病等重大疾病领域，
主要内容介绍
优先布局全球首创（First-in-Class）药物，构建了差异化、多
层次的核心产品管线。截至目前，公司共有 1 款产品获批上市，
1 款产品处于 III 期临床试验阶段，1 款产品已获准开展 III 期
临床试验，5 款产品处于 I 期临床试验阶段，另有多个产品处于临床前研究阶段；同时，公司搭建了具有全球自主知识产权的小核酸药物研发平台，形成丰富的小核酸管线布局。核心产品管线、最新临床进展及小核酸相关研发情况如下：
1、BEBT-908（通用名：注射用盐酸伊吡诺司他；商品名：贝特琳®）：为全球首个 HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，获得
CDE“突破性治疗药物品种”认定及优先审评，并于 2025 年 6月 30 日附条件批准单药用于治疗经≥2 线系统治疗后的 r/r
DLBCL 成人。其兼具表观遗传与 PI3Kα信号通路抑制的独特机制，安全性良好，可为 CAR-T、CD3/CD20 双抗及其他新药治疗失败的患者提供新的治疗选择。《Drugs》（Adis/Springer
Nature）2025 年 12 月刊（85 卷 12 期）刊发〈Ifupinostat: First
Approval〉，系统概述了伊吡诺司他的作用机制、关键临床证据、用法用量与安全性，并记录其在华获批这一里程碑进展。
二线及以上治疗 r/r DLBCL 的确证性 III 期临床试验已于 2025
年 1 月启动，三期前探索试验结果已在 2025 年 ASCO 会议发
布。同时针对其他多种血液瘤的 II 期临床试验及晚期实体瘤的 Ib/II 期临床试验亦在推进中。该项目获“十三五”国家“重大新药创制”科技重大专项支持并顺利验收。
（https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.7050）
2、BEBT-209：针对转移性三阴性乳腺癌（mTNBC），
其 II 期临床中期试验结果已在 2025 年 ASCO 会议发布，有望
填补三阴性乳腺癌治疗领域的未满足临床需求；BEBT-209 首个推进的适应症为联合氟维司群用于 HR+/HER2-晚期乳腺癌的二线治疗，目前处于 III 期临床试验阶段。
（https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.e15144）
3、BEBT-109：广谱突变型 EGFR 抑制剂。其单药用于既
往治疗后的 EGFR 外显子 20 插入（Exon20ins）突变 NSCLC
的 Ib/II 期临床数据已于 2025 年 ESMOAsia 会议公布。面向
既往治疗后 EGFR Exon20ins 突变的局部晚期或转移性
NSCLC 的 III 期临床试验正处于启动准备阶段；联合含铂化疗作为一线治疗的 Ib/II 期研究正在开展中。
（https://oncologypro.esmo.org/congress-resources/esmo-asia-congress-2025?presentation=phase_ib_ii_trials_of_bebt_109_in_advanced_nsclc_w）
4、BEBT-503：泛 PPAR 激动剂，聚焦代谢性疾病领域，
2023 年 10 月在澳大利亚成功完成 I 期临床试验，目前在做国
内桥接试验数据读取，拟开展非酒精性脂肪性肝炎和糖尿病等适应症的 II 期临床试验。
5、BEBT-809：潜在 First-in-Class 20-HETE/GPR75 通路
抑制剂，促进能量消耗，减少脂肪组织，对肌肉质量具有保护作用，拟用于治疗肥胖症，目前处于临床前阶段，具备海外授权合作（license-out）潜力。
6、小核酸技术平台及管线：公司已构建起具有全球自主知识产权的新一代 siRNA 药物研发平台，核心优势在于突破关键递送技术，搭建了三大递送系统——GalNAc 双靶点寡核苷酸偶联物（GDOC）递送系统、多肽寡核苷酸偶联物（POC）神经元递送系统及肾脏递送系统，可实现药物的靶向递送。截至目前，公司已提交 30 余项小核酸相关发明专利申请，其中8 项已获授权。核心管线包括：
①BEBT-507（靶向 TMPRSS6）：用于治疗真性红细胞增多症，通过 GalNAc 介导递送至肝细胞，特异性沉默 TMPRSS6
的 mRNA 以调节铁代谢，2024 年 11 月 IND 获批，已于 2025
年 6 月启动 I 期临床试验；
②BEBT-701（靶向 AGT/PCSK9 双靶点）：用于治疗高血压合并高脂血症，为全球首创 AGT/PCSK9 双靶点小核酸药
物，IND 申请已于 2025 年 11 月 29 日获 CDE 受理；

③BEBT-720（靶向 CIDEB/HSD17B13 双靶点，原
BEBT-508）：处于新药发现阶段，拟开发用于治疗非酒精性脂肪性肝病；
④其他多款小核酸项目研发按计划推进。
研发策略（要点）：以“临床价值为导向”，一方面深化小分子创新药布局，另一方面强化小核酸药物研发，依托自主递送平台，布局肿瘤、代谢性和中枢神经退行性疾病等领域，通过“双轮驱动”丰富管线梯队，同时推进国际多中心临床试验，为产品全球化奠定基础。
问题二：公司小核酸技术平台的核心技术优势是什么？对应的专利布局情况如何？潜在的专利风险如何规避？
回答：核心技术优势聚焦“递送系统突破”与“双靶点创
新”，具体体现在两方面：
1、递送系统覆盖“肝内+肝外”：
①肝内依托 GDOC 系统：传统 GalNAc-siRNA 多为单靶
点设计，GDOC 创新实现双靶点寡核苷酸偶联，在肝脏内可同时作用于两个疾病相关核心靶点，用于复杂代谢性疾病治疗；
②肝外通过 POC 系统：突破肝外递送瓶颈。常规 siRNA
疗法在肝外组织缺乏细胞膜受体介导的特异性靶向递送系统，显著限制了 siRNA 药物的开发。针对上述瓶颈，公司通过科学设计高亲和力多肽与小核酸偶联，利用受体介导的内吞机制，实现对神经元或肾脏近端肾小管上皮细胞等特定细胞类型的精准递送，在靶组织内高效、持久基因沉默，从而为神经退行性疾病和肾脏相关疾病提供新的 RNAi 治疗路径。
2、技术兼容性强，可支撑多疾病领域布局，包括代谢性疾病、中枢神经系统疾病（如阿尔兹海默病、帕金森病）、罕见病等。

3、专利布局覆盖广，公司已构建小核酸领域专利矩阵，累计提交 30 余项小核酸相关发明专利申请，其中 8 项已获得授权，覆盖 GDOC/POC 递送、siRNA 序列设计、双靶点偶联方法等关键环节，地域涵盖中国大陆、港澳台及 PCT 国家阶段，为平台化转化与管线商业化提供核心 IP 护城河。
问题三：公司小核酸项目的布局是怎样的？涵盖哪些管线与适应症？有数据验证吗？
回答：公司小核酸项目总体布局包括三大递送平台：
GDOC（GalNAc Dual-寡核苷酸偶联）肝脏递送平台，用于治疗代谢/心血管等肝脏靶点疾病；POC（多肽-寡核苷酸偶联）肾脏递送平台和 POC 神经元递送平台。在研管线主要包括：
1、肝脏靶点 siRNA（名称、靶点、适应症）：
BEBT-507、TMPRSS6、铁紊乱（HH，PV）
BEBT-701、AGT/PCSK9、高血压合并高脂血症：在
AAV8-hAGT/hPCSK9 肝细胞中，BEBT-701 显示出亚纳摩尔级
的 AGT 和 PCSK9 抑制效力。在体外和体内，与 zilebesiran +
inclisiran 混合对照相比实现了更强、更持久的双基因抑制，在人 AGT/PCSK9 过表达小鼠中的疗效持续>12 周。与两种串联siRNA（共价连接，+GalNAc）相比，GDOC 设计显示出优越的代谢稳定性以及更高的体内效力和持续时间。在患有高血压和高血脂的食蟹猴中，单次皮下注射产生了强效的降压和降脂作用，持续时间>12 周。两项符合 GLP 标准的重复给药毒性研究表明，BEBT-701 在 SD 大鼠（50,200,400mg/kg）和食蟹猴（30,100,300mg/kg）中耐受性良好（共给药四次，持续 12
周），大鼠的 NOAEL 确定为 400mg/kg，猴子的 NOAEL 为
300mg/kg。
BEBT-706、Lp(a)/PCSK9、ASCVD 和高脂血症：在原代人肝细胞和 AAV8-hLp(a)/hPCSK9 小鼠模型中，BEBT-706 与
olpasiran+inclisiran 对照相比实现了对两个靶点更强、更持久的沉默，5mg/kg 剂量产生了>95%的 Lp(a)和 PCSK9 抑制。BEBT-706 表现出对 hLp(a)和 hPCSK9 持久且平衡的沉默。大鼠（200mg/kg/次×4 次）的非 GLP 毒性研究显示安全性结果良好。计划开展 NHP 疗效和 GLP 毒理研究。
BEBT-720、CIDEB/HSD17b13、代谢性肝病：体外强效双基因敲低（≈1nM）在 HFD+CCL4MASH 小鼠中转化为脂肪变性和纤维化的减少，同时伴有 CIDEB/HSD17B13 抑制。
2、脑神经元 siRNA（名称、靶点、适应症）：
BEBT-756、APP/Tau、阿尔茨海默病：单次小脑延髓池（ICM）注射 0.3mg/小鼠可产生平衡的、全脑区的 APP 和MAPT 沉默，在大脑皮层、脑干、